SS31肽-聚乙二醇-雷帕霉素，SS31-PEG-RAPA ，细胞表面受体特异性识别能力

雷帕霉素是大环内酯类天然抗生素，化学结构含独特大环内酯环与多官能团，兼具免疫抑制、抗肿瘤、抗衰老等多重生物活性，核心作用机制是抑制 mTOR 信号通路。

一、化学本质与结构特性

化学分类：大环内酯类化合物，由 Streptomyces hygroscopicus 细菌发酵产生，又称西罗莫司。

化学式与分子量：C51H79NO13，分子量约 914.17 Da。

核心结构特性：

含一个 29 元大环内酯环（核心骨架），环上连接多个疏水基团（如甲基、乙基）和极性官能团（羟基、甲氧基、酰胺基）。

结构中含独特的三烯片段（三个共轭双键），是维持生物活性的关键结构之一。

兼具疏水性与弱亲水性，难溶于水，易溶于乙醇、甲醇、二氯甲烷等有机溶剂。

二、核心作用与作用机制

1. 主要作用

免疫抑制：抑制 T 淋巴细胞、B 淋巴细胞的增殖与活化，减少免疫排斥反应。

抗肿瘤：阻断肿瘤细胞生长、增殖和血管生成，对肾癌、乳腺癌、肺癌等多种肿瘤有效。

抗衰老：抑制 mTOR 通路，延缓细胞衰老，延长模式生物（如小鼠、线虫）的寿命。

其他作用：可用于治疗结节性硬化症，还具有抗真菌、抗血管增生等活性。

2. 作用机制

核心靶点是哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR），mTOR 是调控细胞生长、代谢、增殖的关键信号通路核心。

雷帕霉素与细胞内受体 FKBP12 结合形成复合物，该复合物特异性结合 mTOR，抑制 mTOR 激酶活性，进而阻断下游信号传导，最终实现免疫抑制、抗肿瘤等生物学效应。

三、临床与应用场景

器官移植：作为免疫抑制剂，用于肾移植、肝移植等术后，预防排斥反应。

肿瘤治疗：单独或与其他药物联合，治疗晚期肾癌、淋巴瘤等，也可用于肿瘤靶向递送系统（如与多肽、PEG 偶联）。

罕见病治疗：获批用于治疗结节性硬化症相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤、肾血管平滑肌脂肪瘤。

抗衰老研究：作为 mTOR 抑制剂的代表，是抗衰老领域的核心研究药物，用于探索年龄相关疾病（如神经退行性疾病）的治疗。